Klínískar rannsóknir
Val á sveppalyfjum á markaðnum er lítið og það eru takmarkanir á því hvaða lyf NHS getur ávísað. Margir sveppastofnar hafa þróað ónæmi gegn mörgum lyfjum og alvarlegar aukaverkanir þýða að sumir sjúklingar þola ekki ákveðin lyf, þannig að það er sár þörf á nýjum sveppalyfjum, helst úr nýjum flokkum sem hafa ekki enn orðið fyrir áhrifum af ónæmi.
Hvernig ný lyf verða samþykkt
Að fá nýtt lyf samþykkt er langt og dýrt ferli sem fer venjulega í gegnum eftirfarandi stig:
| Grunnrannsóknir | Að fræðast um sjúkdóminn og leita að sameindamarkmiðum fyrir ný lyf til að nota gegn. |
|---|---|
| Uppgötvun eiturlyfja | Skimað efnasöfn eða lagfært uppbyggingu efnilegra efnasambanda. |
| Forklínískar rannsóknir | Prófaðu hversu vel hugsanlegt nýtt lyf virkar í tilraunaglasi eða dýralíkani. |
| Umsókn um að hefja tilraunir á mönnum | |
| Áfangi 0 og I | Prófað lyfið hjá heilbrigðum sjálfboðaliðum, til að sjá hvað verður um lyfið inni í líkamanum – hversu vel frásogast það í blóðrásina, dreift til viðkomandi vefja (td lungna), umbrotnar og skilst út með þvagi/saur. Þetta hjálpar rannsakendum að ákveða hvaða skammtabil á að nota í rannsóknunum. |
| II. Stig | Prófa lyfið á nokkur hundruð sjúklingum með sjúkdóminn, til að sjá hvaða skammtur er áhrifaríkastur og fá hugmynd um algengar aukaverkanir. |
| III. Stig | Prófa lyfið á nokkur hundruð til nokkur þúsund sjúklinga með sjúkdóminn, til að mæla nákvæmlega hversu vel lyfið meðhöndlar sjúkdóminn og hversu oft það framkallar hverja aukaverkun. |
| Umsókn um lyfjasamþykki | Að sækja um leyfi til að hefja sölu á lyfinu til EMA (Evrópu) eða landssértækrar lyfjaeftirlitsstofnunar eins og FDA (BNA). |
| FLOTT mat | Ákvörðun um hvort lyfið sé nógu gagnlegt til að gera það þess virði kostnaðinn fyrir NHS |
| Gangsetning/fjármögnun | Ef NICE mælir ekki með lyfi til venjubundinnar notkunar (sem hefur verið raunin fyrir mörg sveppalyf), getur læknir samt ávísað því til sjúklings ef staðbundin CCG samþykkir að fjármagna það. NAC er sérfræðingur CCG sem hefur aukið frelsi til að ávísa tilteknum sveppalyfjum og sumar ígræðslueiningar geta ávísað fyrirbyggjandi sveppalyfjum. |
| Áfangi IV | Einnig þekkt sem eftir markaðssetningu. Athugaðu hvort lyfið virki eins vel og búist er við í „raunverulegu“ umhverfi. |
Lestu meira um samþykkisferlið: Lyfjafræðiblað or Van Norman (2016)
CCG = Clinical Commissioning Group
Hvaða ný lyf eru nú í rannsóknum við aspergillosis?
Ný lyf eru venjulega samþykkt fyrir ífarandi aspergillosis fyrir CPA/ABPA.
- Olorofim er nýtt sveppalyf úr algjörlega nýjum flokki lyfja (orotomiden). Það er í þróun hjá F2G ehf, sem er spunafyrirtæki þar sem meðal ráðgjafa er prófessor Denning. Olorofim hefur gengið í gegnum ýmsar I. stigs rannsóknir, II. stigs rannsóknir og hefur nýlega (mars 2022) farið í III. stigs rannsókn til að sjá hversu vel það virkar hjá 225 sjúklingum með ífarandi sveppasýkingar.
- Rezafungin er tegund echinocandin lyfs, þau vinna með því að hindra frumuvegg í sveppum sem eru nauðsynlegir fyrir samvægi. Það er verið að þróa það til að viðhalda öryggi annarra echinocandins á sama tíma og það hefur sterkari lyfjafræðilega eiginleika. Það er nú í III. áfanga rannsókna.
- Ibrexafungerp er sá fyrsti í nýjum flokki sveppalyfja sem kallast Triterpenoids. Ibrexafungerp virkar á svipaðan hátt og echinocandins, en það hefur allt aðra uppbyggingu, sem gerir það stöðugra og þýðir að það er hægt að gefa það til inntöku. Það eru tvær í gangi 3. stigs rannsóknir á ibrexafungerp. Ein er FURI rannsóknin sem tók til 200 þátttakenda með ífarandi og/eða alvarlegan sveppasjúkdóm.
- Fosmanogepix er affyrsta sinnar tegundar sveppalyf sem hindrar framleiðslu á nauðsynlegu efnasambandi sem er mikilvægt fyrir byggingu frumuveggsins og sjálfstjórn. Það hefur nýlega lokið áfanga II rannsókninni sem tók þátt í 21 þátttakanda.
- Otesecónazól er fyrsta tetrazól lyfið af nokkrum tetrazólum sem hannað er með það að markmiði að auka sértækni, færri aukaverkanir og betri verkun samanborið við azól sem nú eru fáanleg. Það er í 3. áfanga þróunar og er nú í athugun hjá FDA fyrir samþykki til að meðhöndla endurtekna candidasýkingu í leggöngum.
- Encochleated Amphotericin B er tegund af pólýeni sem drepur sveppa með því að bindast ergósteróli sem virkar til að viðhalda heilleika frumuhimnunnar. Hins vegar hafa pólýen samskipti við kólesteról í frumuhimnum manna, sem þýðir að þau hafa verulegar eiturverkanir. Encochleated Amphotericin B hefur verið þróað til að forðast þessar umtalsverðu eiturverkanir og er nú í 1. og 2. stigum þróunar.
- ATI-2307 er tegund af arylamídíni sem hindrar starfsemi hvatbera í geri og hindrar því vöxt. Það hefur lokið þremur I. stigs rannsóknum og er ætlað að fara í II. stigs rannsóknir árið 2022.
Hvernig á að fletta upp upplýsingum um aspergillosis rannsóknir
Klínískar rannsóknir verða að vera skráðar opinberlega af siðferðilegum ástæðum (vegna þess að þær taka til einstaklinga). Þú getur notað clinicaltrials.gov til að leita að prófunum sem þú gætir átt rétt á að taka þátt í, eða til að finna niðurstöður prófana sem nýlega er lokið.
Ef þú ert ekki sáttur við áhættuna sem fylgir því að prófa nýtt lyf gætirðu boðið þig fram í skráningu eða greiningar-/lífmerkjarannsókn í staðinn. Margar rannsóknir skoða hvernig við getum notað núverandi lyf í nýjum skömmtum eða nýjum samsetningum, eða í mismunandi hópa sjúklinga, t.d. ATCF: Itraconazol/voriconazol fyrir slímseigjusjúklinga þar sem hráka er viðvarandi jákvætt fyrir Aspergillus.
