Эмнэл зүйн туршилт
Зах зээл дээрх мөөгөнцрийн эсрэг эмийн сонголт бага бөгөөд NHS-аас алийг нь зааж өгч болох талаар хязгаарлалт байдаг. Мөөгөнцөрийн олон омог нь олон эмэнд тэсвэртэй болж хувирсан бөгөөд гаж нөлөө нь зарим өвчтөнд зарим эмийг тэсвэрлэх чадваргүй байдаг тул мөөгөнцрийн эсрэг шинэ эм, ялангуяа дасалд өртөөгүй байгаа шинэ ангиудын эсрэг эмүүд маш их хэрэгцээтэй байдаг.
Шинэ эм хэрхэн батлагдах вэ
Шинэ эмийг батлах нь урт бөгөөд үнэтэй үйл явц бөгөөд ихэвчлэн дараах үе шатуудыг дамждаг.
| Суурь судалгаа | Өвчний талаар суралцах, эсрэг хэрэглэх шинэ эмийн молекулын зорилтуудыг хайж олох. |
|---|---|
| Мансууруулах бодисын нээлт | Химийн бодисын санг шалгах, эсвэл ирээдүйтэй нэгдлүүдийн бүтцийг өөрчлөх. |
| Эмнэлзүйн өмнөх судалгаа | Боломжит шинэ эм нь туршилтын хоолой эсвэл амьтны загварт хэр сайн ажилладаг болохыг шалгах. |
| Хүний туршилтыг эхлүүлэх өргөдөл | |
| 0 ба I үе шат | Мансууруулах бодисыг эрүүл сайн дурын ажилтнуудад туршиж, бие махбодид эмэнд юу тохиолдохыг харах - энэ нь цусны урсгалд хэр сайн шингэж, холбогдох эдэд (жишээлбэл, уушиг) тархаж, метаболизмд орж, шээс/баасаар ялгардаг. Энэ нь судлаачдад туршилтанд ямар тунг хэрэглэхээ шийдэхэд тусалдаг. |
| II үе шат | Тухайн өвчтэй хэдэн зуун өвчтөнд эмийг туршиж үзээд аль тун нь хамгийн үр дүнтэй болохыг харж, нийтлэг гаж нөлөөний талаар ойлголттой болно. |
| III үе шат | Эмийг өвчнийг хэр сайн эмчилдэг, гаж нөлөө тус бүрийг хэр олон удаа үүсгэдэг болохыг нарийн хэмжихийн тулд эмийг хэдэн зуугаас хэдэн мянган өвчтөнд туршиж үзэх. |
| Эмийн зөвшөөрөл авах өргөдөл | EMA (Европ) эсвэл FDA (АНУ) зэрэг тухайн улсын эмийн зохицуулалтын агентлагт эм зарж эхлэх зөвшөөрөл авах хүсэлт гаргах. |
| САЙХАН үнэлгээ | Мансууруулах бодис нь NHS-ийн зардалд хүргэх хангалттай ашиг тустай эсэхийг шийдэх |
| Ашиглалтанд оруулах/санхүүжүүлэх | Хэрэв NICE эмийг тогтмол хэрэглэхийг зөвлөдөггүй бол (энэ нь олон төрлийн мөөгөнцрийн эсрэг үйлчилгээтэй байдаг) хэрэв орон нутгийн CCG үүнийг санхүүжүүлэхийг зөвшөөрвөл эмч үүнийг өвчтөнд бичиж болно. NAC нь тодорхой мөөгөнцрийн эсрэг эмийг зааж өгөх нэмэлт эрх бүхий мэргэжлийн CCG бөгөөд зарим шилжүүлэн суулгах нэгжүүд мөөгөнцрийн эсрэг урьдчилан сэргийлэлтийг зааж өгч болно. |
| IV үе шат | Мөн маркетингийн дараах маркетинг гэж нэрлэдэг. Мансууруулах бодис нь "бодит ертөнц" орчинд хүлээгдэж буй үр дүнтэй эсэхийг шалгах. |
Зөвшөөрлийн үйл явцын талаар дэлгэрэнгүй уншина уу: Эмийн сэтгүүл or Ван Норман (2016)
CCG = Эмнэлзүйн ашиглалтын бүлэг
Аспергиллезийн эсрэг ямар шинэ эмүүдийг туршиж байна вэ?
Шинэ эмийг ихэвчлэн CPA/ABPA-аас өмнө инвазив аспергиллозын эсрэг зөвшөөрдөг.
- Олорофим цоо шинэ бүлгийн эм (оротомидууд) -ын шинэ мөөгөнцрийн эсрэг үйлчилгээтэй. Үүнийг боловсруулж байна F2G Ltd, зөвлөхүүд нь профессор Деннингийг багтаасан спин-офф компани юм. Олорофим нь төрөл бүрийн I үе шат, II шатны туршилтуудыг туулж ирсэн бөгөөд саяхан (2022 оны 225-р сард) инвазив мөөгөнцрийн халдвартай XNUMX өвчтөнд хэр сайн ажиллаж байгааг харахын тулд III үе шатны туршилтанд орлоо.
- Резафунгин Энэ нь эхинокандины нэг төрлийн эм бөгөөд эдгээр нь гомеостазад зайлшгүй шаардлагатай мөөгөнцрийн эсийн хананы бүрэлдэхүүн хэсгүүдийг дарангуйлдаг. Энэ нь бусад эхинокандины аюулгүй байдлыг хадгалахын зэрэгцээ илүү хүчтэй фармокинетик шинж чанартай байхаар бүтээгдсэн. Одоогоор туршилтын III шатандаа явж байна.
- Ibrexafungerp Тритерпеноид гэж нэрлэгддэг мөөгөнцрийн эсрэг шинэ бүлгийн эхнийх нь юм. Ibrexafungerp нь эхинокандинтай ижил төстэй байдлаар ажилладаг боловч энэ нь огт өөр бүтэцтэй тул илүү тогтвортой, амаар өгч болно гэсэн үг юм. Ibrexafungerp-ийн 3-р шатны хоёр туршилт үргэлжилж байна. Үүний нэг нь инвазив ба/эсвэл хүнд хэлбэрийн мөөгөнцрийн өвчтэй 200 оролцогчийг хамарсан FURI судалгаа юм.
- Fosmanogepix нь afЭхний төрлийн мөөгөнцрийн эсрэг үйлчилгээтэй бөгөөд эсийн ханыг барьж, өөрийгөө зохицуулахад чухал үүрэгтэй нэгдлүүдийн үйлдвэрлэлийг саатуулдаг. Саяхан 21 оролцогчийг оролцуулсан II шатны туршилтаа дуусгасан.
- Отесеконазол Энэ нь одоогийн байгаа азолуудтай харьцуулахад илүү сонгомол, гаж нөлөө бага, үр нөлөөг сайжруулах зорилготой хэд хэдэн тетразолын анхны эм юм. Энэ Энэ нь хөгжлийн 3-р үе шатанд байгаа бөгөөд одоогоор давтагдах үтрээний кандидозыг эмчлэх зөвшөөрөл авахаар FDA-д хэлэлцэж байна.
- Encochleated Amfotericin B Энэ нь эсийн мембраны бүрэн бүтэн байдлыг хангах үүрэгтэй эргостеролтой холбогдож мөөгөнцөрийг устгадаг Полиенийн нэг төрөл юм. Гэсэн хэдий ч полиенууд нь хүний эсийн мембран дахь холестеринтой харилцан үйлчилдэг бөгөөд энэ нь ихээхэн хоруу чанартай байдаг. Encochleated Amphotericin B нь эдгээр чухал хордлогоос зайлсхийх зорилгоор бүтээгдсэн бөгөөд одоогоор хөгжлийн 1, 2-р үе шатанд байна.
- ATI-2307 Энэ нь мөөгөнцрийн митохондрийн үйл ажиллагааг дарангуйлдаг, улмаар өсөлтийг саатуулдаг Ариламидины нэг төрөл юм. Энэ нь I шатны гурван туршилтыг дуусгасан бөгөөд 2022 онд II шатны туршилтанд орохоор төлөвлөж байна.
Аспергиллозын туршилтын талаарх мэдээллийг хэрхэн хайх вэ
Эмнэлзүйн туршилтыг ёс зүйн шалтгаанаар олон нийтэд бүртгүүлэх ёстой (учир нь тэдгээр нь хүний субъектуудыг хамардаг). Та ашиглаж болно clinicaltrials.gov оролцох эрхтэй байж болох туршилтуудыг хайх эсвэл саяхан дууссан туршилтын үр дүнг олох.
Хэрэв та шинэ эмийг турших эрсдэлд сэтгэл хангалуун бус байвал оронд нь бүртгэл, оношлогоо/биомаркерын судалгаанд сайн дураараа хамрагдаж болно. Бид одоо байгаа эмийг шинэ тунгаар эсвэл шинэ хослолоор эсвэл өөр өөр бүлгийн өвчтөнүүдэд хэрхэн хэрэглэж болохыг олон туршилтаар судалдаг. ATCF: Цистийн фиброзтой өвчтөнүүдэд цэр нь байнга эерэг байдаг итраконазол/вориконазол Aspergillus.
