Essais cliniques

Le choix de médicaments antifongiques sur le marché est limité et il existe des limites quant à ceux que le NHS peut prescrire. De nombreuses souches de champignons ont développé une résistance à plusieurs médicaments, et des effets secondaires sévères signifient que certains patients ne peuvent tolérer certains médicaments, il y a donc un besoin désespéré de nouveaux antifongiques, idéalement de nouvelles classes qui ne sont pas encore affectées par la résistance.

Comment les nouveaux médicaments sont approuvés

Faire approuver un nouveau médicament est un processus long et coûteux qui passe normalement par les étapes suivantes:

Recherche basiqueDécouvrir la maladie et rechercher des cibles moléculaires contre lesquelles de nouveaux médicaments seront utilisés. 
Découverte de médicamentCriblage de bibliothèques de produits chimiques ou modification des structures de composés prometteurs.
Études précliniquesTester l'efficacité du nouveau médicament potentiel dans un tube à essai ou un modèle animal.
Application pour commencer les essais humains
Phase 0 et ITest du médicament chez des volontaires sains, pour voir ce qui arrive au médicament à l'intérieur du corps - dans quelle mesure est-il absorbé dans la circulation sanguine, distribué aux tissus concernés (par exemple les poumons), métabolisé et éliminé par l'urine / les fèces. Cela aide les chercheurs à décider de la gamme de doses à utiliser dans les essais.
Phase IITest du médicament chez plusieurs centaines de patients atteints de la maladie, pour voir quelle dose est la plus efficace et avoir une idée des effets secondaires courants.
Phase IIITest du médicament chez plusieurs centaines à plusieurs milliers de patients atteints de la maladie, pour mesurer avec précision la façon dont le médicament traite la maladie et la fréquence à laquelle il produit chaque effet secondaire.
Demande d'approbation de médicamentsFaire une demande à l'EMA (Europe) ou à une agence de réglementation des médicaments spécifique à un pays comme la FDA (États-Unis) pour obtenir l'autorisation de commencer à vendre le médicament.
Évaluation NICEDécider si le médicament est suffisamment bénéfique pour qu'il en vaille la peine pour le NHS
Mise en service / financementSi NICE ne recommande pas un médicament pour une utilisation de routine (ce qui a été le cas pour de nombreux antifongiques), un médecin peut toujours le prescrire à un patient si sa GCC locale accepte de le financer. Le NAC est un spécialiste de la GCC qui dispose d'une liberté supplémentaire pour prescrire certains antifongiques, et certaines unités de transplantation peuvent prescrire une prophylaxie antifongique.
Phase IVÉgalement connu sous le nom de post-commercialisation. Vérifier que le médicament fonctionne aussi bien que prévu dans un environnement «réel».

En savoir plus sur le processus d'approbation: Journal pharmaceutique ou Van Norman (2016)

CCG = Groupe de mise en service clinique

Comme vous pouvez l'imaginer, il est difficile de dire avec certitude combien de temps il faudra pour que de nouveaux médicaments dont vous avez entendu parler soient disponibles en clinique. Nous discutons des derniers développements dans nos réunions mensuelles des patients et des soignants, que vous pouvez regardez ici.

Quels nouveaux médicaments sont actuellement à l'essai pour l'aspergillose?

Les nouveaux médicaments sont généralement approuvés pour l'aspergillose invasive avant le CPA / ABPA.

  •  Le F901318 (olorofim) est un nouvel antifongique d'une toute nouvelle classe de médicaments (les orotomides). Il est développé par F2G Ltd, qui est une entreprise dérivée dont les conseillers incluent le professeur Denning. Le F901318 a fait l'objet de divers essais de phase I et a récemment (juillet 2018) conclu un Essai de phase II pour voir si cela fonctionne bien chez 100 patients atteints d'infections fongiques invasives qui n'ont pas d'autres options de traitement.

Comment rechercher des informations sur les essais sur l'aspergillose

Les essais cliniques doivent être enregistrés publiquement pour des raisons éthiques (car ils impliquent des sujets humains). Vous pouvez utiliser clinictrials.gov pour rechercher des essais auxquels vous pourriez être admissible à participer, ou pour trouver les résultats d'essais qui ont été récemment terminés.

Si vous n'êtes pas à l'aise avec les risques liés au test d'un nouveau médicament, vous pouvez plutôt vous porter volontaire pour un registre ou une étude de diagnostic / biomarqueur. De nombreux essais examinent comment nous pouvons utiliser les médicaments existants dans de nouveaux dosages ou de nouvelles combinaisons, ou dans différents groupes de patients, par exemple ATCF: Itraconazole / voriconazole pour les patients atteints de fibrose kystique dont les expectorations sont Aspergillus.

capture d'écran du site Web des essais cliniques