Le Royaume-Uni évalue les médicaments coûteux en termes de rapport coût-efficacité principalement par le biais l'Institut national pour l'excellence en matière de santé et de soins (NICE) et d’autres organismes comme le Consortium écossais des médicaments (SMC)L'évaluation est basée sur efficacité clinique, rapport coût-efficacité et impact sur les ressources du NHS.
Aspects clés de l’évaluation
1. Analyse coût-efficacité (ACE) à l'aide des QALY
- NICE utilise le Année de vie ajustée en fonction de la qualité de vie (QALY) comme mesure permettant d’évaluer si un médicament procure des avantages suffisants pour la santé par rapport à son coût.
- Si l'ICER est moins de 20,000 30,000 à XNUMX XNUMX £ par QALY, le médicament est généralement considéré comme rentable.
- Pour certaines maladies graves ou rares, le NICE peut autoriser une seuil de coût par QALY plus élevé (par exemple, jusqu'à £ 100,000 pour des conditions très rares dans le cadre du programme Technologies hautement spécialisées (HST)).
2. Test d'impact budgétaire
- Si l’on s’attend à ce qu’un médicament coûte au NHS plus de 20 millions de livres sterling par an, NICE peut négocier avec le fabricant pour une Accord d'accès géré (MAA) ou une introduction progressive des coûts de diffusion.
3. Preuves cliniques et données du monde réel
- NICE considère données des essais cliniques, l’efficacité dans le monde réel et les résultats rapportés par les patients.
- Le Direction des médicaments commerciaux du NHS peut négocier accords de prix confidentiels (par exemple, des rabais ou des remises).
4. NHS England et cas particuliers
- Pour médicaments contre le cancer, un Fonds pour les médicaments contre le cancer (CDF) permet un accès plus rapide tout en collectant davantage de données du monde réel.
- Le Fonds pour les médicaments innovants (FMI) soutient les médicaments non cancérigènes avec des données précoces prometteuses mais des bénéfices à long terme incertains.
5. Écosse et Pays de Galles
- Le Consortium écossais des médicaments (SMC) et de la Groupe de stratégie pharmaceutique pour tout le pays de Galles (AWMSG) réaliser des évaluations similaires du rapport coût-efficacité de leurs systèmes de santé.
Exemple : Évaluation du rapport coût-efficacité de l'omalizumab au Royaume-Uni
L'omalizumab (Xolair) est un anticorps monoclonal utilisé pour asthme allergique sévère et urticaire chronique spontanée (UCS). Son rapport coût-efficacité pour l'utilisation par le NHS a été évalué par BEAU à base d' bénéfice clinique, amélioration de la qualité de vie et impact économique.
1. Comment est calculé le bénéfice de l’Omalizumab ?
A. Avantages cliniques (gains pour la santé)
- Les essais cliniques montrent réduction des exacerbations de l'asthme, les hospitalisations et un meilleur contrôle des symptômes.
- Moins Les corticostéroïdes oraux (CSO) éclatent, Réduisant effets secondaires (ostéoporose, risque de diabète).
- Améliorer le bien-être mental qualité de vie en raison de moins de symptômes et d’une meilleure fonction pulmonaire.
B. Calcul des années de vie ajustées en fonction de la qualité de vie (QALY)
- Sans traitement:Les patients peuvent ressentir crises d'asthme fréquentes, dépendance à l'égard corticoïdes oraux, et une qualité de vie réduite (par exemple, Score QALY = 0.50).
- Avec l'omalizumab:Les patients ont moins d'exacerbations, des séjours hospitaliers réduits et une amélioration des fonctions quotidiennes (par exemple, Score QALY = 0.72).
- QALYs gagnés = 0.72 – 0.50 = 0.22**
**REMARQUE : pour l'omalizumab, le calcul initial de l'ICER aurait été de 8000 26000/0.22 40 £ (c'est-à-dire le coût du médicament) divisé par 100 (QALY gagnée), ce qui équivaut à 000-20 30 £, soit bien au-dessus du seuil d'approbation habituel de 000-XNUMX XNUMX £. Le NHS a probablement négocié un moyen de contourner ce problème pour permettre l'approbation de l'omalizumab.
2. Rapport coût-efficacité de l'omalizumab
A. Évaluation des coûts du NHS
- Coût de l'omalizumab: ~8,000 26,000 à XNUMX XNUMX £ par patient et par an (selon le dosage).
- Les économies de coûts:Moins d’hospitalisations, d’admissions aux soins intensifs et de complications liées aux OCS.
- NICE Le seuil ICER est de 20,000 30,000 à XNUMX XNUMX £ par QALY.
B. Décision du NICE sur le rapport coût-efficacité
- Pour l'asthme allergique sévère: A approuvé, Que l' L'ICER était d'environ 28,000 XNUMX £ par QALY, dans les limites du seuil acceptable du NHS.
- Pour l'urticaire chronique: Initialement non approuvé en raison d'un ICER > 50,000 XNUMX £ par QALY, mais plus tard financé dans des circonstances particulières.
3. Mécanismes spéciaux de financement du NHS
- Accords d'accès géré (MAA):Tarifs réduits pour les patients éligibles.
- Collecte de données du monde réel:Suivi continu des prestations via le Registre de l'asthme sévère.